A FDA dos Estados Unidos aprova o fexinidazol como o primeiro tratamento completamente oral para a doença do sono

A Agência Nacional de Alimentos e Medicamentos (Food and Drug Administration, FDA) dos Estados Unidos aprovou o fexinidazol como o primeiro tratamento completamente oral para os dois estágios da doença do sono (tripanossomíase humana africana). 

Paris e Nova Iorque – 19 de julho de 2021 – O fexinidazol foi desenvolvido no âmbito de uma parceria inovadora entre a organização sem fins lucrativos de pesquisa e desenvolvimento Iniciativa Medicamentos para Doenças Negligenciadas (Drugs for Neglected Diseases initiative, DNDi), que conduziu os ensaios clínicos cruciais para este tratamento, com os programas nacionais para a doença do sono da República Democrática do Congo (RDC) e da República Centro-Africana (RCA) e a Sanofi.  

A doença do sono é uma doença parasitária transmitida pela picada de uma mosca tsé-tsé infectada. Ela afeta principalmente as populações que vivem em áreas rurais remotas da África subsaariana, onde aproximadamente 65 milhões de pessoas correm risco de serem infectadas. Se não for tratada, a doença do sono é quase sempre fatal.

As opções atuais de tratamento para a doença são eficazes, mas são penosas para os profissionais da saúde e os pacientes, especialmente aqueles que vivem em áreas remotas, porque exigem infusão ou injeção e a internação. 

“Termos um tratamento simples e completamente oral para a doença do sono é um sonho que se torna realidade para os médicos que trabalham na linha de frente”, afirma o Dr. Bernard Pécoul, diretor executivo da DNDi. “Temos orgulho deste marco recente em nossa parceria com a Sanofi, desenvolvido em estreita colaboração com pesquisadores dos países mais afetados pela doença do sono. 

O fexinidazol é indicado para a doença do sono causada pelo Trypanosoma brucei gambiense, a forma mais comum da doença na África ocidental e central, como um tratamento administrado uma vez ao dia durante 10 dias. É o primeiro tratamento completamente oral que é eficaz tanto para o primeiro quanto para o segundo estágio da doença, quando o parasita cruza a barreira hematoencefálica e provoca sintomas neuropsiquiátricos nos pacientes. A FDA dos Estados Unidos aprovou hoje o seu uso em pacientes a partir dos 6 anos de idade e que pesem ao menos 20 kg. 

“A aprovação pela FDA é um marco importantíssimo no compromisso de longo prazo da Sanofi de lutar contra a a doença do sono, iniciado 20 anos atrás por meio de um parceria ambiciosa com a OMS para o combate às doenças tropicais negligenciadas”, explica Luc Kuykens, vice-presidente sênior da Sanofi Global Health. “Depois do parecer científico positivo emitido pela Agência Europeia de Medicamentos em 2018, a aprovação pela FDA é um passo importante nos esforços de revitalização do processo de eliminação sustentável da doença”. 

Como resultado da aprovação pela FDA, a DNDi recebeu um cupom de prioridade na avaliação (priority review voucher, PRV). O Programa de PRV para Doenças Tropicais da FDA foi criado em 2007 para incentivar o desenvolvimento de novos tratamentos para doenças tropicais negligenciadas, incluindo a doença do sono. Os benefícios advindos do PRV serão compartilhados pela Sanofi e pela DNDi, permitindo investimentos contínuos em novas ferramentas de saúde inovadoras e econômicas para a doença do sono e outras doenças negligenciadas. Como parte de sua colaboração de longo prazo com a Organização Mundial da Saúde (OMS), a Sanofi se compromete a continuar oferecendo o medicamento de forma gratuita para a instituição, para distribuição nos países afetados.

A DNDi, Sanofi e seus parceiros estão inteiramente comprometidos com a garantia de acesso ao fexinidazol em todos os países onde a doença do sono é endêmica. 

 

Sobre a doença do sono 

A doença do sono, ou tripanossomíase humana africana (THA), é frequentemente fatal se não for tratada. Transmitida pela picada de uma mosca tsé-tsé infectada, após um período com sintomas não específicos, ela evolui e causa sintomas neuropsiquiátricos que incluem o comportamento anormal e um distúrbio debilitante nos padrões do sono que dá nome a esta doença negligenciada. Aproximadamente 65 milhões de pessoas na África subsaariana correm risco de moderado a muito alto de serem infectadas. 

Sobre a DNDi   

A Iniciativa Medicamentos para Doenças Negligenciadas (Drugs for Neglected Diseases initiative, DNDi) é uma organização sem fins lucrativos de pesquisa e desenvolvimento (P&D), voltada para a colaboração e para as necessidades dos pacientes, que desenvolve tratamentos seguros, eficazes e econômicos para a doença do sono, leishmaniose, doença de Chagas, doenças filariais, micetoma, HIV pediátrico, hepatite C e COVID-19. Desde sua criação em 2003, a DNDi já lançou nove tratamentos, incluindo a terapia de combinação nifurtimox-eflornitina (NECT), para o estágio avançado da doença do sono, e o fexinidazol, o primeiro medicamento exclusivamente oral para esta doença.

Sobre a Sanofi 

A Sanofi se dedica a apoiar as pessoas para que superem seus desafios de saúde. Somos uma empresa biofarmacêutica global voltada para a saúde humana. Prevenimos doenças com vacinas e fornecemos tratamentos inovadores para combater a dor e diminuir o sofrimento. Estamos do lado dos poucos que sofrem com doenças raras e dos milhões que vivem com doenças crônicas de longo prazo. Com mais de 100.000 pessoas em 100 países, a Sanofi transforma inovações científicas em soluções de saúde em todo o mundo.

Contatos de imprensa 

DNDi 

Frédéric Ojardias (Genebra) 
fojardias@dndi.org   
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Ilan Moss (Nova York)  
imoss@dndi.org
+1 646 266 5216  

Sandrine Guendoul 
sandrine.guendoul@sanofi.com  
+33 (0)6 25 09 14 25

O programa do fexinidazol da DNDi conta com o apoio financeiro das seguintes instituições: 

RDC – Ministério da Saúde da República Democrática do Congo (através do Projet de Développement du Système de Santé (PDSS), financiado pelo Banco Mundial 

União Europeia – Associação da Parceria entre a Europa e os Países em Desenvolvimento para a Realização de Ensaios Clínicos (Programa EDCTP2)  

França – Agência de Desenvolvimento Francesa (AFD) e Ministério para a Europa e Relações Exteriores (MEAE) 

Alemanha – Ministério Federal de Educação e Pesquisa (BMBF), através do KfW; e Empresa Alemã para a Cooperação Internacional (GIZ), em nome da República Federal da Alemanha 

Países Baixos – Ministério das Relações Exteriores da Holanda (DGIS) 

Noruega – Agência Norueguesa para Cooperação e Desenvolvimento (Norad) e Ministério Norueguês de Relações Exteriores, como parte da contribuição da Noruega para o EDCTP2  

Espanha – Agência Espanhola para Desenvolvimento e Cooperação Internacional (AECID) 

Suíça – Serviço de Solidariedade Interna da República e Cantão de Genebra; Agência Suíça para o Desenvolvimento e Cooperação (SDC) 

Reino Unido – UK aid 

Fundação Bill e Melinda Gates; Brian Mercer Trust; Fundação ELMA; Else Kröner-Fresenius-Stiftung; Médicos Sem Fronteiras; Fundação Stavros Niarchos; Takeda Pharmaceutical Company Limited; Fundação UBS Optimus e outras fundações privadas e indivíduos.