La FDA estadounidense aprueba el primer tratamiento totalmente oral para la enfermedad del sueño

La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (Food and Drug Administration, FDA) aprobó el fexinidazol, el primer tratamiento totalmente oral para las dos fases de la enfermedad del sueño (tripanosomiasis africana humana). 

París y Nueva York – 19 de Julio de 2021 – El fexinidazol se desarrolló como parte de una alianza innovadora entre la organización sin fines de lucro de desarrollo e investigación Iniciativa Medicamentos para Enfermedades Olvidadas (Drugs for Neglected Diseases initiative (DNDi), que realizó los cruciales ensayos clínicos para este tratamiento, los programas nacionales contra la enfermedad del sueño de la República Democrática de Congo (RDC) y la República Centroafricana (RC) y la compañía Sanofi.  

La enfermedad del sueño es una enfermedad parasitaria trasmitida por la picadura de una mosca tse-tsé infectada. Afecta principalmente a las poblaciones que viven en áreas rurales aisladas de África subsahariana, donde alrededor de 65 millones de personas están en riesgo. Si no se trata, la enfermedad del sueño es casi siempre mortal.  

Las opciones de tratamiento actuales para la enfermedad son efectivas, pero son onerosas para los pacientes y los profesionales de salud debido a la necesidad de infusión o inyección, lo que exige la internación, algo particularmente difícil para las personas que viven en áreas aisladas. 

«Contar con un tratamiento oral sencillo para la enfermedad del sueño es un anhelo hecho realidad para los médicos de primera línea», afirma el Dr. Bernard Pécoul, director ejecutivo de la DNDi. «Estamos orgullosos de este último hito en nuestra alianza de largo plazo con Sanofi, desarrollada en estrecha colaboración con investigadores de países duramente afectados por la enfermedad del sueño.» 

El fexinidazol es indicado como un tratamiento de 10 días con una dosis diaria para la enfermedad del sueño provocada por el Trypanosoma brucei gambiense , la forma más común de la enfermedad encontrada en África Occidental y Central. El fexinidazol es el primer tratamiento totalmente oral que es efectivo tanto para la fase inicial de la enfermedad como para la segunda fase, cuando los parásitos cruzan la barrera hematoencefálica y hacen que los pacientes sufran de síntomas neuropsiquiátricos. Actualmente, la FDA de EE. UU. aprueba su uso en pacientes a partir de los 6 años de edad y que pesen al menos 20 kg. 

«Esta aprobación de la FDA es un marco en el compromiso a largo plazo de Sanofi para combatir la enfermedad del sueño, iniciado hace 20 años al lado de la OMS a través de una ambiciosa alianza para combatir las enfermedades tropicales desatendidas», dice Luc Kuykens, vicepresidente sénior de la unidad de Salud Mundial de Sanofi. «Después del dictamen científico positivo emitido por la Agencia Europea de Medicamentos a finales de 2018, la aprobación de la FDA es un paso importante para revitalizar los esfuerzos en favor de la eliminación sostenible de la enfermedad.» 

Como resultado de la aprobación de la FDA, se ha otorgado un vale de revisión prioritaria (PRV) a la DNDi. El Programa de PRV para enfermedades tropicales de la FDA se estableció en 2007 para incentivar el desarrollo de nuevos tratamientos para las enfermedades tropicales desatendidas, entre ellas la enfermedad del sueño. Cualquier beneficio del PRV será compartido entre Sanofi y la DNDi, lo que permitirá invertir de forma continua en nuevas herramientas de salud innovadoras y accesibles para la enfermedad del sueño y otras enfermedades desatendidas. Sanofi se compromete a seguir suministrando el medicamento de forma gratuita a la Organización Mundial de la Salud (OMS) para que lo distribuya a los países afectados, como parte de una colaboración a largo plazo con la OMS.  

La DNDi, Sanofi y sus socios están profundamente comprometidos con la garantía de acceso al fexinidazol en todos los países en los que la enfermedad del sueño es endémica. 

Acerca de la enfermedad del sueño 

La enfermedad del sueño, o tripanosomiasis africana humana (TAH), es generalmente fatal sin tratamiento. Trasmitida por la picadura de una mosca tse-tsé infectada, después de un periodo de síntomas no específicos la enfermedad evoluciona, provocando síntomas neuropsiquiátricos que incluyen comportamientos anormales y una alteración debilitante de los patrones del sueño que le dio a esta enfermedad desatendida su nombre. Alrededor de 65 millones de personas en África subsahariana están en riesgo moderado a muy alto de infección. 

Acerca de la DNDi   

La Iniciativa Medicamentos para Enfermedades Olvidadas (Drugs for Neglected Diseases initiative, DNDi) es una organización sin fines de lucro de investigación y desarrollo (I+D) orientada por las necesidades de los pacientes que desarrolla tratamientos seguros, efectivos y asequibles para la enfermedad del sueño, la leishmaniasis, la enfermedad de Chagas, las infecciones por filarias, el micetoma, el VIH pediátrico, la hepatitis C y la COVID-19. Desde su creación en 2003, la DNDi ha producido 9 nuevos tratamientos, entre ellos la terapia de combinación de nifurtimox-eflornitina (NECT) para la enfermedad del sueño en su fase tardía y el fexinidazol, el primer medicamento totalmente oral para la enfermedad del sueño.

Acerca de Sanofi 

En Sanofi nos dedicamos a apoyar a las personas en sus problemas de salud. Somos una empresa biofarmacéutica global centrada en salud humana. Prevenimos enfermedades gracias a las vacunas y  proporcionamos tratamientos innovadores para combatir el dolor y reducir el sufrimiento. Acompañamos tanto a aquellos que padecen enfermedades raras como a los millones de personas que viven con patologías crónicas. Con más de 100.000 personas en 100 países, Sanofi está transformando la innovación científica en soluciones para la salud de las personas de todo el mundo.

Contactos de prensa 

DNDi 

Frédéric Ojardias (Ginebra) 
fojardias@dndi.org 
+41 79 431 62 16  

Ilan Moss (Nueva York)  
imoss@dndi.org
+1 646 266 5216  

Sandrine Guendoul 
sandrine.guendoul@sanofi.com  
+33 (0)6 25 09 14 25

El programa de fexinidazol de la DNDi recibe subvenciones de: 

RDC – Ministerio de Salud de la República Democrática del Congo (a través del Projet de Développement du Système de Santé (PDSS) financiado por el Banco Mundial) 

Unión Europea – Asociación de Ensayos Clínicos de la Unión Europea y los países en desarrollo (Programa EDCTP2)  

Francia – Agencia Francesa de Desarrollo (AFD) y Ministerio de Europa y Asuntos Exteriores (MEAE) 

Alemania – Ministerio Federal de Educación e Investigación (BMBF) y la Corporación Alemana para la Cooperación Internacional (GIZ) en nombre de la República Federal de Alemania 

Los Países Bajos – Ministerio de Asuntos Exteriores (DGIS) de los Países Bajos 

Noruega – Agencia Noruega de Cooperación para el Desarrollo (Norad), Ministerio de Relaciones Exteriores de Noruega, como parte de la contribución en especie de Noruega a EDCTP2  

España – Agencia Española de Cooperación Internacional para el Desarrollo (AECID) 

Suiza – República y Cantón de Ginebra, Servicio de Solidaridad Interna, y la Agencia Suiza para el Desarrollo y la Cooperación (SDC) 

Reino Unido – UK aid 

Fundación Bill y Melinda Gates; Brian Mercer Trust; Fundación ELMA; Else Kröner-Fresenius-Stiftung; Médicos Sin Fronteras; Fundación Stavros Niarchos; Takeda Pharmaceutical Company Limited; Fundación UBS Optimus y otras fundaciones privadas e individuos. 

Crédito fotográfico: Kenny Mbala-DNDi