La Iniciativa Medicamentos para Enfermedades Olvidadas (DNDi) se complace en anunciar dos Proyectos del Año 2021, que reconocen la labor de los equipos de I+D de la DNDi y nuestros socios clave por su notable progreso en las áreas de drug discovery e investigación clínica. Indicado por el Comité Científico de la DNDi y seleccionado por el Consejo Ejecutivo, el premio 2021 reconoce dos entre las más de 50 iniciativas activas en el portafolio de proyectos de I+D.
Optimización de la serie química S07 para leishmaniasis visceral: proyecto del año 2021 en el área de drug discovery
Los tratamientos existentes para la leishmaniasis visceral pueden ser dolorosos, tóxicos, prolongados, costosos y mal adaptados para su uso en las comunidades más afectadas. Para brindar a las personas de todas las edades opciones de tratamiento más seguras, simples y efectivas, la DNDi y sus socios están descubriendo nuevos compuestos que pueden desarrollarse como medicamentos orales.
La serie S07 es el primer proyecto que surge de la optimización de leads del NTD Drug Discovery Booster, un consorcio global de compañías farmacéuticas que han abierto sus bibliotecas con millones de moléculas únicas para que los investigadores las puedan examinar en silico e in vitro para identificar tratamientos potenciales para enfermedades tropicales desatendidas. Con el apoyo del Fondo Mundial para la Innovación Tecnológica en Salud (GHIT), entre otros donantes, hasta la fecha se han probado más de 18.000 compuestos para determinar su actividad antiparasitaria a través de esta iniciativa internacional.
Siguiendo los esfuerzos del Discovery Booster en asociación con Takeda Pharmaceutical Company Limited para identificar y desarrollar nuevos compuestos contra la leishmaniasis visceral, la colaboración DNDi-Takeda ahora avanza en la optimización de los compuestos clave de la serie S07 para mejorar sus perfiles de seguridad y efectividad. Con el apoyo del Fondo GHIT, la asociación tiene como objetivo desarrollar un lead optimizado para ofrecer un candidato a compuesto preclínico para 2023.
‘La serie S07 es un excelente ejemplo del progreso de nuestras asociaciones en drug discovery en la búsqueda de herramientas para atender las necesidades de los pacientes y lograr los objetivos globales para las enfermedades tropicales desatendidas ‘, dijo el Dr. Laurent Fraisse, director de investigación y desarrollo de la DNDi. ‘Felicitamos a Takeda y al equipo de drug discovery de la DNDi por este avance, lo que demuestra que colaboraciones innovadoras como el NTD Drug Discovery Booster pueden desempeñar un papel importante en la aceleración de los descubrimientos científicos y de las innovaciones médicas”.
Acoziborol para la enfermedad del sueño: proyecto del año 2021 en investigación clínica
El propósito de la DNDi es revolucionar el tratamiento de la enfermedad del sueño, o tripanosomiasis humana africana (THA), reemplazando los medicamentos pesados y tóxicos con tratamientos simples y totalmente orales que pueden ayudar a eliminar la enfermedad por completo. En 2018, la DNDi y sus socios han completado el desarrollo del primer tratamiento totalmente oral para la enfermedad del sueño, el fexinidazol.
Junto con Sanofi, nuestro socio industrial para la producción del fexinidazol, ahora trabajamos en el desarrollo del acoziborol, un tratamiento oral de dosis única para la enfermedad del sueño que se puede administrar en el momento del diagnóstico.
«El acoziborol puede significar un progreso importante a los programas de ‘prueba y tratamiento’ para la enfermedad del sueño – particularmente en comunidades remotas y lugares afectados por conflictos e inestabilidad – y ayudar a anclar los esfuerzos para la eliminación de la enfermedad», dijo el Dr. Fraisse. ‘Estos avances en el desarrollo clínico no serían posibles sin el compromiso constante de Sanofi, del Institut National de Recherche Biomédicale (INRB) de la República Democrática del Congo (RDC), de los Programas Nacionales de Control de THA de la República Democrática del Congo y Guinea y del equipo de la DNDi para la enfermedad del sueño.
En 2012, el acoziborol se convirtió en la primera nueva entidad química en la fase de desarrollo clínico por el Programa de optimización de leads de la DNDi. El año pasado, nuestros equipos completaron el seguimiento farmacológico de 18 meses post-tratamiento para todos los pacientes que participaron en el ensayo clínico de fase II/III de la DNDi en la República Democrática del Congo (RDC) y en Guinea. Tras su aprobación, Sanofi será responsable de la fabricación, suministro, registro y distribución del acoziborol. El tratamiento se proporcionará a los pacientes de forma gratuita a través de los sistemas de salud pública de los países afectados, gracias a una colaboración de 20 años entre Sanofi y la Organización Mundial de la Salud.